阿那格雷和羟基脲是治疗原发性血小板增多症（ET）和其他血小板增多的骨髓增生性肿瘤的有效药物。阿那格雷通过选择性抑制巨核细胞和血小板生成发挥作用，而羟基脲则是一种非特异性的骨髓抑制化合物，可以抑制巨核细胞、粒细胞和红细胞的生成。
一项前瞻性的随机单盲国际多中心III期研究比较了根据WHO分类诊断的高危ET患者接受阿那格雷和羟基脲单药治疗的疗效和耐受性。研究结果显示，阿那格雷和羟基脲在治疗ET方面没有明显差异，表明阿那格雷可能足以预防血栓并发症。然而，对于其他血小板增多的骨髓增生性肿瘤患者，可能需要考虑细胞修复治疗。
研究中，258名高危ET患者被随机分配接受阿那格雷或羟基脲治疗。两组患者的特征分布相似。在治疗期间，阿那格雷组有75.4%的患者获得了血小板计数的完全反应，而羟基脲组有81.7%的患者获得了完全反应。阿那格雷组的嗜中性粒细胞计数保持不变，而羟基脲组的嗜中性粒细胞计数明显减少。
与羟基脲相比，阿那格雷组的主要和次要临床并发症发生率没有明显差异。在整个研究期间，阿那格雷组发生了11起与ET相关的主要并发症，羟基脲组发生了12起主要并发症。两组患者的血栓事件发生率也没有明显差异。
该研究的结果提供了阿那格雷和羟基脲在治疗根据WHO分类诊断的ET中的非劣势证据。
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