羟基脲是一种具有核苷二磷酸还原酶抑制剂特性的药物，它可以阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，从而干扰嘌呤及嘧啶碱基的生物合成过程。与此同时，羟基脲还能选择性地阻碍DNA的合成，并直接对DNA造成损伤，但对RNA和蛋白质的合成没有阻断作用。作为一种周期特异性药物，羟基脲主要作用于细胞的S期，并能使部分细胞阻滞在G1和S期的边缘，因此可以用作使癌细胞部分同步化或放疗增敏的药物。
药代动力学方面，羟基脲口服后能够良好地被吸收，血药浓度在1-2小时达到峰值，然后迅速下降。其半衰期为3-4小时，6小时后从血液中消失。羟基脲还可以穿过血脑屏障，进入脑脊液，其在脑脊液中的峰值时间为3小时。大约20%的羟基脲在肝脏内发生代谢，80%通过尿液排出，4小时内可排出60%，12小时内可排出80%。
羟基脲具有对慢性粒细胞白血病（CML）有效的特点，并且可以用于对马利兰（白消安）耐药的CML的治疗。此外，羟基脲对恶性黑色素瘤、肾癌、头颈部癌也有一定的疗效，与放疗联合使用可以有效治疗头颈部及宫颈鳞癌。
目前，羟基脲在骨髓增殖性疾病的治疗中被广泛应用。尽管它可以在一定程度上缓解病情，但由于需要长期使用，不可避免地会出现副作用。根据临床病例反馈的数据统计，服用羟基脲的患者大多会出现以下不适症状。
首先，羟基脲片对消化系统的副作用较为常见，包括食欲减退、恶心、呕吐，以及少见的便秘。这些症状通常在用药后6-12小时出现。长期使用羟基脲还可能导致口腔黏膜炎、口腔溃疡等问题。
其次，羟基脲片对造血系统的副作用较为常见的是骨髓抑制，表现为白细胞减少、贫血或红细胞形态异常，以及血小板减少。部分患者由于白细胞减少还可能出现感染的症状，红细胞形态也可出现巨幼红样变，类似恶性贫血，但这种情况并非由于维生素B12或叶酸缺乏所致。
此外，羟基脲还可能对神经系统产生副作用。个别病例中偶有中枢神经系统症状和脱发的报告。羟基脲还有可能引起药物性发热，重复给药时可能再次出现。其他可能的副作用包括头痛、头晕、嗜睡、幻觉、惊厥等。
综上所述，羟基脲作为一种化疗药物，除了上述不良反应外，还可能出现其他并发症。在应用羟基脲时，血液病患者需要综合考虑药物的疗效和不良反应，并判断是否有必要使用。如果必要，建议配合针对性的调理治疗方案，以减少副作用，提高生存质量。
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