针对经颅多普勒（TCD）高血流速的镰状细胞贫血症儿童，定期输血可以有效预防原发性脑卒中，但需要长期进行。然而，羟基脲是否能治疗这类患者的效果尚不明确。最近，《The Lancet》杂志发表了一项名为TWiTCH的研究，旨在比较羟基脲和常规输血的疗效差异。
这项多中心、开放性、非劣效性随机3期试验共纳入了121名TCD流速异常（≥200 cm/s）的镰状细胞贫血儿童（年龄4-16岁），并且这些患者没有严重血管病变。研究人员按照1：1的比例将患者随机分配到标准输血组（标准组；n=61）和羟基脲组（替代组；n=60）。年龄和TCD血流速等相关因素在两组间平衡。标准组的患者每月继续接受输血治疗，以维持镰状细胞血红蛋白在30%或更低水平，而替代组的患者开始口服羟基脲，剂量逐渐增加至每名患者的最大耐受量。治疗周期为24个月。主要研究终点是24个月后的TCD血液流速。对意向治疗人群进行了初步分析，并对所有接受至少1个剂量指定方案治疗的患者的安全性进行了评估。
研究结果显示，标准组和替代组的最终TCD速度分别为143 cm/s和138 cm/s，差异为4.54（0.10-8.98）。在这项研究中，诊断出了29个新的神经学病变，虽然没有发生中风，但出现了3例短暂性脑缺血。MRI和MRA显示，两组均未出现脑梗死，但标准组中出现了1例血管病变加重。替代组报告了9名（15%）患者出现了29个严重不良反应，而标准组中有6名（10%）患者出现了10个严重不良反应。两组中最常见的不良反应是血管闭塞性疼痛（羟基脲组：5名患者出现了11个不良反应；标准组：1名患者出现了3个不良反应）。
该研究表明，对于接受至少1年输血治疗、TCD血流速异常且没有严重血管病变的镰状细胞贫血儿童，羟基脲治疗可以替代常规输血来维持TCD血流速，并且可以预防中风的发生。
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