ROS1融合基因是由于染色体易位而使ROS1基因与其他基因融合而成的一种异常基因，该基因在非小细胞肺癌(NSCLC)患者中被发现。恩曲替尼Entrectinib是一款特异性酪氨酸激酶抑制剂，可以抑制ROS1激酶活性。此药物已获得美国FDA批准用于治疗ROS1阳性转移性NSCLC患者。
恩曲替尼Entrectinib是一种具有中枢神经系统活性的酪氨酸激酶抑制剂，能够穿过血脑屏障，针对原发性和转移性脑疾病具有疗效，并且没有不良的脱靶活性。它可以阻断ROS1、ALK和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1、ALK或NTRK基因融合的癌细胞死亡。
恩曲替尼Entrectinib的研究数据来自于多项正在进行的试验，入组患者为既往未接受过ROS1-TKI治疗的局部晚期或转移性NSCLC患者。研究的主要终点为独立评审委员会评估的治疗反应率和反应持续时间，次要终点包括进展生存期、总生存期和安全性。
研究共纳入了53例ROS1重排阳性的患者，其中23%的患者的具体融合伴侣尚不清楚。恩曲替尼Entrectinib治疗的患者的治疗反应率为78%，疾病控制率为80%。在存在脑转移的患者中，治疗反应率为55%。
安全性方面，所有患者均出现了治疗相关的不良反应，其中3度和4度的不良反应分别为31%和4%。最常见的不良反应为体重增加和粒细胞缺乏。没有发生治疗相关的死亡事件。
1
