最近一项发表在《神经科学前沿》杂志上的研究试验成果显示，接受同情使用药物的三名ALS患者，在接受日本用于治疗中风患者的法舒地尔后得到了良好的改善，证实了该药物可以预防ALS患者的疾病恶化。然而，这种改善只是短暂的，当停止用药几个月后，患者的日常活动能力和肌肉功能重新下降。
法舒地尔是一种Rho激酶（ROCK）蛋白的抑制剂，被批准用于缓解中风病人的蛛网膜下腔出血问题。然而，对神经退行性疾病的动物研究表明，它还可以预防神经细胞死亡，促进神经元再生和调节小胶质细胞（大脑的免疫细胞）的保护性功能。
在ALS的临床前动物模型中，法舒地尔显著提高了存活率，并改善了运动功能以及神经和肌肉细胞之间连接的再生。研究人员表示：“鉴于法舒地尔在ALS的临床前动物模型中取得了可喜的结果，并且在其他适应症方面具有众所周知的安全性，因此将其作为旧药新用，成为ALS疾病缓解疗法的极佳药物。”
在对三名ALS患者进行同情性用药的研究中，这三位患者分别为66岁男性和62岁和68岁的两名女性。尽管他们都使用利鲁唑进行了治疗，但症状仍然恶化。其中一名患者的ALS功能评定量表修订（ALSFRS-R）评分从上个月的41点下降至38点。
所有患者接受了每天两次静脉注射的30毫克剂量的法舒地尔治疗，持续20天。对法舒地尔的输注耐受良好，没有出现不良副作用，甚至没有血压下降（法舒地尔的常见副作用）。在治疗的四个星期中，所有患者的ALSFRS-R得分保持稳定，其中男性患者的肺功能得到显著改善，从26%增至62%。
尽管取得了令人鼓舞的结果，但一旦停止用药，病情会重新开始严重恶化。然而，法舒地尔仍然具有短暂的积极减缓作用。
目前，该试验正在德国、法国和瑞士的16个地点进行第2a期临床试验招募工作。计划使用两种不同剂量的法舒地尔（30mg和60mg）与安慰剂进行对比，以确认法舒地尔在ALS患者中的益处。
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