Venetoclax（ABT-199，维奈托克）是一种独特的Bcl-2选择性抑制剂，具有与其他药物不同的特点。它通过引入吲哚基团和氮杂吲哚基团，对Bcl-2具有亚纳摩尔的亲和力，而对Bcl-xL和Bcl-W的亲和力较弱，与Mcl-1的亲和力很差。相比于ABT-263，Venetoclax可以显著减少对血小板的损伤，并诱导Bax/Bak依赖性细胞凋亡。
Venetoclax已获得FDA批准，可用于治疗多种疾病。对于17号染色体短臂缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小细胞淋巴瘤（SLL），Venetoclax可以作为单药或与其他药物联合使用。此外，Venetoclax还可以与阿扎胞苷、地西他滨或阿糖胞苷联合使用，用于治疗成人急性髓性白血病（AML）。
在CLL方面，Venetoclax已获得以下批准：
（1）与MabThera/Rituxan（利妥昔单抗）联合使用，治疗既往接受过至少一种疗法的成人CLL患者；
（2）与Gazyva/Gazyvaro（奥比妥珠单抗）联合使用，作为一线治疗CLL成人患者的选择；
（3）作为单药疗法，治疗存在17p删除或TP53突变、不适合或接受一种B细胞受体通路抑制剂失败的成人CLL患者。
ABT-199是一种口服、强效的BCL-2选择性抑制剂，主要用于治疗染色体17p缺失引起的慢性淋巴细胞性白血病。目前，ABT-199已在美国获批治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)、急性骨髓性白血病(AML)等多种适应症，目前还没有获批用于MM的治疗。
1
