司莫司汀是一种亚硝基脲类细胞周期非特异性抗肿瘤药物。它对处于细胞周期的G1/S边界或S早期的细胞最敏感，并且对G2期细胞也有一定的抑制作用。司莫司汀分子在体内可以分解为两部分，一部分是氯乙胺，它可以发挥烃化作用，导致DNA链断裂，RNA和蛋白质受到烃化，从而与抗肿瘤作用相关；另一部分是氨甲酰基，经过转化可以发挥氨甲酰化作用，主要与蛋白质特别是赖氨酸末端的氨基发生反应，与骨骼毒性作用有关。氨甲酰化会破坏酶蛋白，使DNA损伤后难以修复，有助于抗癌作用。虽然司莫司汀具有烷化剂作用，但与其他烷化剂和抗代谢药物没有交叉耐药性。
司莫司汀在体内被迅速分解，口服后10分钟即可在血浆中检测到分解产物。它可以与血浆蛋白结合，并存在肝肠循环，其代谢产物在血浆中的浓度持续时间较长，可能是延迟性毒性出现的原因。司莫司汀具有较强的脂溶性，可以通过血脑屏障，在给药后30分钟即可在脑脊液中检测到，其浓度约为血浆中的15%～30%。在肝、胃、肠、肺、肾中的浓度最高。约47%的司莫司汀以代谢产物的形式在24小时内经尿液排出，少于5%通过粪便排出，少于10%通过呼吸道排出。
司莫司汀可用于治疗脑部原发肿瘤和继发肿瘤。此外，与其他药物联合使用，还可以治疗恶性淋巴瘤、胃癌、直肠癌和黑色素瘤。
禁止妊娠期和哺乳期妇女使用司莫司汀。对该药物过敏的患者也禁止使用。严重骨髓抑制、严重肝肾功能损害的患者也禁止使用。
使用司莫司汀可能出现骨髓抑制、胃肠道反应、肝肾功能损害以及其他不良反应。骨髓抑制呈延迟性反应，有累积毒性。白细胞或血小板减少最低点出现在服药后4～6周，一般于第6～8周恢复正常。胃肠道反应可表现为恶心、呕吐等症状。与较高浓度的药物接触可能影响肝肾功能。其他可能的不良反应包括乏力、轻度脱发、全身性皮疹、睾丸或卵巢功能抑制等。
在使用司莫司汀期间，应密切观察血象、血尿素氮、尿酸、肌酐清除率、血胆红素、转氨酶的变化以及肺功能。司莫司汀可以抑制机体的免疫反应，因此在用药结束后的3个月内不宜接种活疫苗。预防感染，注意口腔卫生。对于骨髓抑制、感染、肝肾功能不全的患者和老年人，应慎用司莫司汀。
司莫司汀应避光、密闭保存在冷处（2~10℃）。
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