艾曲波帕是什么药物? ¹

艾曲波帕是一种小分子血小板生成素受体激动剂，它与人体血小板生成素受体相互作用，从而诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化。该药物已获得美国食品药品管理局(FDA)批准，用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少。它是首个获准治疗成人慢性ITP患者的口服非肽类血小板生成素受体激动剂，对于ITP患者是一项重要的治疗进展。此外，艾曲波帕还在进行治疗丙型肝炎病毒、慢性肝病以及和肿瘤相关的血小板减少症的临床研究。

艾曲波帕的疗效如何？

根据美国研究院（NIH）的一项临床试验，对于免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者，艾曲波帕的治疗效果达到40%，而18.6%的患者对该药物无效。

在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示，艾曲波帕具有更高的质量和更快的缓解特性，并且不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师的有力工具。

艾曲波帕在再障治疗中的优势

首先，艾曲波帕可以刺激并维持造血干细胞，减少干扰素对造血干细胞的抑制。

其次，它可以促进再障患者的个体免疫耐受，抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟，并增加调节性B细胞和调节性T细胞的数量。

此外，艾曲波帕还能够有效调节免疫系统，减少干扰素和肿瘤坏死因子的释放，并增加转化生长因子（TGF）的释放。

最后，它还具有清除铁的作用，可以动员细胞中的铁，减少铁过载。

艾曲波帕的制备方法

艾曲波帕的制备方法包括以下步骤：使用3’-氨基-2’-羟基联苯基-3-甲酸和乙酰乙酸烷基酯进行重氮偶联反应，得到中间体(Z)-2-[3’-(2’-羟基-3-羧酸联苯基)亚肼基]-3-氧代丁酸烷基酯，然后与3，4-二甲基苯肼进行缩合环化反应，最终制得艾曲波帕。