芦可替尼是一种针对骨纤的靶向药物,主要用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。它能提高总体疗效和生存质量。
芦可替尼通过与JAK1点位结合,抑制整个JAK-STAT通道的活化,从而有效地压低异常增强的信号,达到良好的临床疗效。
除了骨髓纤维化,芦可替尼还可以治疗其他骨髓增殖性疾病,如真红和血小板增多。
芦可替尼不仅仅是针对JAK2V617F位点的空间构象抑制剂,它通过综合JAK1位点,完整地抑制JAK-STAT通路,因此对于所有类型的BCR/ABL经典型骨髓增殖性肿瘤,无论是否JAK2V617F突变,都能获得良好的疗效。换句话说,它对于JAK12外显子突变、CALR、MPL等突变,甚至所谓的三阴性骨髓增殖性肿瘤都有效。
然而,芦可替尼无法逆转病情最终进展恶化的结果。在服药期间,病人需要严格遵从医嘱,合理用药,并注意肾损害、肝损害以及药物可能产生的不良反应。