复发难治性急性髓系白血病（R/R AML）的治疗一直是一个难题，目前尚未有统一的再诱导化疗方案。虽然目前的挽救化疗只有30-45%的患者能够获得完全缓解，平均生存期为7-9个月，但仍然需要寻找新的药物或方案来改善治疗效果。近年来的研究发现，在AML中，表观遗传学调控基因突变的发生率超过70%，其中DNA甲基化在AML（尤其是R/R AML）的发生和发展过程中起着重要作用。目前，地西他滨已经作为老年AML的常用化疗药物，而对于非老年患者的使用还在探索中。克拉屈滨也具有去甲基化和其他多种抗肿瘤作用，2009年NCCN指南将克拉屈滨联合化疗方案推荐用于R/R AML的挽救治疗。由于DNA甲基化在AML中的调控网络复杂，单一药物的作用有限，因此联合应用地西他滨和克拉屈滨可能会提高治疗效果。
本研究旨在观察克拉屈滨和地西他滨联合化疗方案在R/R AML患者中的缓解率和不良反应，以评价该方案的有效性和安全性。
研究共纳入了8例患者，采用克拉屈滨联合化疗方案进行治疗，并评价其疗效和毒副作用。其中6例采用了DCIA/DCHA方案作为挽救化疗方案，2例采用了CHA/CIA方案作为挽救化疗方案。
DCIA/DCHA方案包括地西他滨（DAC,D）20mg/㎡/d×5d, d1-d5；克拉屈滨（2-CdA,C）5mg/㎡/d×5d, d4-d8；去甲氧柔红霉素(IDA,I)10mg/㎡/d×3d,d4-d6或高三尖杉酯碱(HHT,H)3mg/㎡/d×7, d4-d10；阿糖胞苷(AraC,A)100-200mg/㎡/d×7d, d4-d10。
CHA/CIA方案包括克拉屈滨（2-CdA,C）5mg/㎡/d×5d, d1-d5；去甲氧柔红霉素(IDA,I)10mg/㎡/d×3d,d1-d3或高三尖杉酯碱(HHT,H)3mg/㎡/d×7d, d1-d7；阿糖胞苷(AraC,A)100-200mg/㎡/d×7d, d1-d7。
研究结果显示，8例患者中有4例达到完全缓解，1例复发性AML患者未缓解，该患者在第2个疗程中使用克拉屈滨联合HA方案达到完全缓解。患者的中位粒细胞缺乏期为17天（11-29天），除1例粒细胞未恢复的患者自动出院外，其他患者的粒细胞恢复情况良好。4例达到完全缓解的患者进行了骨髓移植，手术过程顺利。
主要的不良反应是骨髓抑制，所有8例患者的骨髓抑制均为Ⅳ级。此外，有2例患者出现肺部感染，其中1例患者因感染无法控制而放弃治疗，另1例患者被怀疑为肺部真菌感染，正在接受抗真菌治疗。
本研究初步观察了克拉屈滨和地西他滨联合化疗方案治疗R/R AML的效果，结果显示疗效较好，不良反应可耐受，并可作为骨髓移植的桥接方案。这一研究结果值得进一步深入研究。
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