肺动脉高压是什么疾病? ¹

肺动脉高压（Pulmonary arterial hypertension，简称PAH）是一种血流动力学和病理生理状态，其特征是肺动脉压力升高超过一定界值，可能导致右心脏衰竭。患者常因缺氧而出现蓝紫色的嘴唇，因此被称为"蓝嘴唇"。肺动脉高压是一种常见的肺血管疾病，其致残率和致死率都非常高。

2001年，美国FDA批准了波生坦作为治疗成人和儿童肺动脉高压的药物。这是肺动脉高压治疗药物中的第一个口服药物，也是在儿童患者中批准的首个用于治疗肺动脉高压的药物。

波生坦的药物机理是什么？

波生坦是一种内皮素受体拮抗剂（ERA），用于治疗成人和儿童PAH。它主要通过改善患者的运动能力来减少临床症状的恶化。

"内皮素"是一种神经激素，可以在体内自然形成并参与血液循环。当内皮素过量产生时，会导致血管收缩，减少血液流量，从而降低心脏的有效功能。波生坦可以阻止PAH患者体内过量产生的内皮素。

波生坦的临床试验结果如何？

BREATHE-1和Study-351是两项随机、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，分别招募了213名和32名肺动脉高压患者。这两项试验将波生坦组与安慰剂组进行对照，同时加入抗凝剂、利尿剂和血管扩张剂的组合治疗。试验结果显示，波生坦可以显著改善患者的运动能力和步行距离。

试验中的患者平均年龄为49岁，女性患者占比约80%，白人患者占比约80%。特发性或遗传性肺动脉高压占比72%，硬皮病或其他结缔组织疾病相关的肺动脉高压占比21%，自身免疫性疾病相关的肺动脉高压占比7%。所有患者的平均肺动脉高压诊断时间为2.4年。

波生坦的不良反应主要包括肝毒性和胚胎毒性。肝毒性表现为肝氨基转移酶（ALT和AST）升高至少3倍，少数情况下伴有胆红素升高。胚胎毒性则在动物研究中发现，波生坦可导致严重的先天缺陷。

在临床试验中，常见的不良反应包括呼吸道感染、头痛、水肿、胸部疼痛、晕厥、低血压、鼻炎、关节疼痛、血清氨基转移酶异常和贫血等。

以上是关于肺动脉高压和波生坦的一些信息，供参考。

来源：医诺寰球