免疫性血小板减少症（ITP）是一种常见的获得性出血性疾病，其主要原因是血小板特异性自身抗体致敏，导致血小板被单核巨噬细胞系统过度破坏。此外，自身抗体还会抑制巨核细胞产生血小板，T细胞直接溶解血小板，以及抗原特异性T细胞免疫失耐受等因素也会引起血小板减少。这种疾病也被称为特发性血小板减少性紫癜。
血小板减少症病理生理
目前一线治疗的选择主要是糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白。然而，现有的治疗方案仍有待改进。虽然一线糖皮质激素治疗ITP的有效率接近80%，但大约有1/3的患者会出现复发。此外，长期使用糖皮质激素治疗可能会引发一系列不良反应，如骨质疏松、股骨头坏死、高血压和糖尿病等。对于青少年患者来说，过量使用糖皮质激素甚至可能影响生长发育。因此，从长期来看，糖皮质激素的副作用可能会超过临床获益。
在众多治疗方案中，目前已经确定机制的是TPO受体激动剂（TRA），它可以与细胞膜上的TPO受体结合，激活信号转导通路，促进血小板的生成。促血小板生成类药物包括重组人血小板生成素、艾曲泊帕和罗米司亭。这些药物起效快，但需要进行个体化的维持治疗。
艾曲泊帕乙醇胺片（商品名：瑞弗兰）于2017年12月获批进入中国市场。它是一种非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，由诺华公司开发。
艾曲泊帕乙醇胺片可以与细胞膜上的TPO受体结合，激活信号转导通路，促进巨核细胞的分化和增殖，从而增加血小板的生成。与糖皮质激素不同的是，艾曲泊帕乙醇胺片可以快速将血小板水平提升至安全水平。
多个研究表明，使用瑞弗兰治疗后，约30%的ITP患者可以长期缓解。艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，也不会诱导TPO抗体的产生，因此可以实现稳定和可预测的血小板计数上升。相较于传统的注射用药模式，口服用药方式大大提高了患者的依从性和舒适度。该药物于2008年11月获得FDA批准上市，是首个治疗ITP的口服药物。
1
