在美国和欧盟,Hetlioz已被批准用于治疗非24小时睡醒周期障碍(非-24)的完全失明患者。这是一种褪黑素受体激动剂。
他司美琼是第一种用于治疗非24小时睡醒周期障碍的药物。
最近,Vanda制药公司提交了两份申请给美国食品和药物管理局(FDA),申请针对史密斯-马吉利综合症(SMS)进行优先审查。这两份申请分别是Hetlioz(tasimelteon)他司美琼胶囊剂的补充新药申请(sNDA)和Hetlioz(tasimelteon)他司美琼液体制剂的新药申请(NDA),用于治疗SMS的成人和儿童。
美国FDA已将2020年12月1日确定为处方药用户收费法(PDUFA)目标日期。
史密斯-马吉利综合症(SMS)是一种由人类17p染色体小段缺失引起的发育障碍。在更罕见的情况下,SMS是由RAI1基因的点突变引起的,RAI1基因位于缺失区域。SMS患者会出现一些生理、心理和行为问题。其中,严重的睡眠障碍是最常见的症状,对患者及其家属的生活造成了严重干扰。