基因治疗：一种革命性的生物医学技术? ¹

基因治疗是一种新兴的生物医学技术，通过将正常遗传基因或治疗遗传基因迁移到人类靶细胞中，以改正遗传基因缺陷或发挥疗效，从而超越传统治疗的目标。与传统治疗不同，基因治疗直接针对疾病的根本原因——遗传基因异常。

基因治疗的技术手段：突破性的基因编辑

随着人类基因组计划和精准医学计划的实施，我们对分子水平的认知有了突破。基因编辑是一种常用的研究遗传性疾病的基因治疗方法，通过对实验动物进行基因编辑，可以获得基因缺陷动物或纠正已有的基因缺陷动物。

基因治疗的关键是将具有相应功能的基因片段导入基因缺陷患者的细胞中。这一导入过程通常依赖于病毒基因转运载体，目前常用的病毒基因转运载体有慢病毒载体、腺病毒载体和腺相关病毒载体。

主要参考文献

[1] 顾湘，郭维维，杨仕明。基因治疗与遗传性耳聋。Chinese Scientific Journal of Hearing and Speech Rehabilitation. doi：lO．3969/j．issn．1672-4933．2019．04．009

[2] Lander Es. The heroes of CRISPR[J]. Cell, 2016, 164(1-2): 18-28.