囊性纤维化的治疗药物依伐卡托的临床应用及制备方法？ ¹

背景及概述

囊性纤维化(CF)是一种致命的遗传性疾病，主要影响呼吸系统和外分泌腺。依伐卡托是一种CFTＲ增强剂，通过提高细胞表面CFTＲ蛋白的通道开放率来改善囊性纤维化患者的机体功能。

临床应用

依伐卡托主要用于囊性纤维化患者的治疗，特别是对于存在G551D突变的患者。它通过增加细胞表面CFTR蛋白的门控活性来增加缺陷型CFTR蛋白的功能。依伐卡托的剂型为片剂，服用方法为每天早晨服用复方一片，晚上服用依伐卡托单方一片。

制备

依伐卡托的合成路线是以2，4-二叔丁基苯酚为原料，经过酯化、硝化、硝基还原反应得到胺类化合物，然后与中间体发生酰化反应并在碱性条件下水解得到目标化合物依伐卡托。

图1 依伐卡托合成路线

参考文献

[1] 徐云根，王均伟，何广卫，等． 一种治疗囊性纤维化药物的中间体的制备方法:103044263。