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卡非佐米(carfilzomib)是一种怎样的药物? 1

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卡非佐米是一种蛋白酶体抑制剂,它通过抑制蛋白酶体的功能来阻止蛋白质的降解,从而导致蛋白质在细胞内的过度积累。这种药物可以引起一些细胞的死亡,特别是那些含有异常蛋白的骨髓瘤细胞。卡非佐米最初由Proteolix公司研发,并在2009年被奥尼克斯收购。2012年7月20日,美国FDA批准了卡非佐米的上市,用于治疗至少接受过两种先前治疗的多发性骨髓瘤患者。后来,它还获得了联合来那度胺和地塞米松治疗复发多发性骨髓瘤患者的批准。2013年8月27日,安进以104亿美元的价格收购了奥尼克斯制药公司,并获得了卡非佐米的专利权。百济神州通过与安进的战略合作,获得了卡非佐米在中国的授权。这是卡非佐米在中国获得批准的首个适应症。

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多发性骨髓瘤的背景

多发性骨髓瘤是一种恶性血液肿瘤,起源于骨髓中的异常浆细胞增殖,导致正常细胞功能和程序的中断。它是第二大常见的恶性血液肿瘤,约占所有恶性肿瘤的1%,占血液系统恶性肿瘤的13%。许多多发性骨髓瘤患者在确诊时已经处于晚期,约有20%的患者在初始治疗后可能会出现疾病复发。据估计,2016年全球约有16500例新发多发性骨髓瘤病例和10300例多发性骨髓瘤死亡病例。多发性骨髓瘤在男性和年龄较大的人群(55-74岁)中发病率更高。如果疾病控制不理想,多发性骨髓瘤还会导致病理性骨折和贫血等并发症。

卡非佐米的适应症和用途

KYPROLIS是一种蛋白酶体抑制剂,适用于治疗多发性骨髓瘤患者,这些患者曾接受过至少两种既往治疗,包括硼替佐米和一种免疫调节药,并且证实疾病进展或在最后一次治疗完成后的60天内。该药物的批准是基于反应率,尚未证明临床获益,如生存率或症状改善。

剂量和给药方法

1. 每周连续2天,每天静脉给药2至10分钟,共三周(第1、2、8、9、15和16天),然后休息12天(第17至28天)。

2. 推荐的第1个疗程剂量为20 mg/m2/day,如果耐受性良好,可以增加第2个疗程和随后的疗程剂量至27 mg/m2/day。

3. 在给药前和给药后给患者进行水合处理。

4. 在所有第1个疗程剂量之前,预先给予地塞米松。在第1个疗程剂量递增期间,以及如果出现或再次出现输注反应症状时。

5. 根据毒性调整给药。

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