阿西鲁司特Acebilustat的临床研究进展如何? ¹

阿西鲁司特Acebilustat (CTX-4430) 是一种新型的抗炎药物，可用于治疗囊性纤维化（CF）和其他疾病。它是一种可口服的白三烯A4水解酶抑制剂，通过调节白三烯B4（LTB4）的形成来抑制炎症反应。在一期临床试验中，阿西鲁司特Acebilustat显示出良好的安全性和耐受性。

阿西鲁司特Acebilustat的临床研究

炎症是导致CF肺部不可逆损伤的主要原因。尽管有高标准的护理和新疗法的出现，炎症仍然导致肺功能下降和发病率增加。阿西鲁司特Acebilustat是一种每日一次的口服药物，通过抑制LTA4水解酶和调节LTB4来发挥抗炎作用。目前，正在进行一个名为EMPIRE-CF的II期多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在测试阿西鲁司特Acebilustat对CF患者肺功能下降和肺部恶化的影响。

EMPIRE-CF研究将纳入年龄在18至30岁之间、FEV 1％预测（pp）≥50％、在过去一年中有过恶化的200名患者。这些患者将被随机分配至安慰剂组、acebilustat 50 mg组或acebilustat 100 mg组，共接受48周的治疗。研究将根据患者的基线FEV 1 pp、过去一年的急性发作次数和伴随的CFTR调节剂使用进行分层。主要终点是与基线相比的FEV 1 pp的绝对变化和安全性结果。次要终点包括肺部恶化的发生率和首次肺部恶化的时间。此外，还将评估炎症的生物标志物。

通过EMPIRE-CF研究，我们有望了解阿西鲁司特Acebilustat在CF患者中的最佳应用人群、最佳剂量、最佳治疗持续时间和最佳终点，从而扩大对该药物疗效的认识。

参考资料

[1]. Elborn JS, et al. Phase 1 Studies of Acebilustat: Biomarker Response and Safety in Patients with Cystic Fibrosis. Clin Transl Sci. 2016 Nov 2

[2]. Elborn JS, et al. Phase I Studies of Acebilustat: Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Food Effect, and CYP3A Induction. Clin Transl Sci. 2016 Oct 28.

[3]J. Stuart Elborn,Sanjeev Ahuja,Eric Springman,John Mershon,Ralph Grosswald,Steven M. Rowe. EMPIRE-CF: A phase II randomized placebo-controlled trial of once-daily, oral acebilustat in adult patients with cystic fibrosis – Study design and patient demographics[J]. Contemporary Clinical Trials,2018.